7月17日盘后，悦康药业（688658.SH）发布公告，子公司北京悦康科创医药科技股份有限公司（下称“悦康科创”）、杭州天龙药业有限公司（下称“杭州天龙”）自主研发的YKYY029注射液近日获得药监局签发的《药物临床试验批准通知书》，公司将开展本品Ⅰ期临床试验。
小核酸长效降压
公告指出，YKYY029注射液是悦康科创和杭州天龙自主开发的靶向AGT基因的小干扰核糖核酸（siRNA）药物，具有全新的序列，并采用了公司自主研发的siRNA序列全新修饰模板，悦康药业享有全球独占权益。
公司表示，作为一款siRNA药物，YKYY029注射液独特之处在于偶联了悦康药业自主研发的、具有完全自主知识产权的GalNAc递送系统。该系统已获得国家知识产权局发明专利授权，并同步完成了PCT国际申请，能够高效实现肝靶向递送。YKYY029注射液通过siRNA的干扰沉默机制，从源头靶向沉默AGT mRNA，有效阻断AGT蛋白的合成。AGT蛋白作为肾素-血管紧张素-醛固酮系统（Renin-angiotensin-aldosterone system，RAAS）的上游蛋白，抑制其表达将从根本上抑制RAAS系统升高血压的作用，从而降低血压。
展开剩余41%临床前研究结果也初步验证了其在动物体内的治疗效果。公告指出，YKYY029注射液在体内、外均显示了显著的靶基因AGT抑制活性；在自发高血压食蟹猴模型药理试验中，试验期间自发高血压食蟹猴的收缩压（SBP）均控制和维持到了正常血压状态，在试验终点对SBP仍可维持>20 mmHg的降幅；在SD大鼠和食蟹猴的重复给药毒性试验中，未见不良反应剂量（NOAEL）均为高剂量组，显示了良好的安全性和耐受性。
值得一提的是，围绕该药物的相关研究论文，已在国际知名期刊《Molecular Therapy Nucleic Acids》正式发表。据悉，论文中研究人员证明了经过优化的序列组成、修饰模式和递送系统的适当组合可以进一步增强靶向AGT的siRNA在不同动物模型中的疗效和持久性，且安全性良好，该药物具备的优势有望使其在抗高血压治疗的临床试验中展现出应用潜力。
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